PAKAR PENJAGAAN KESIHATAN

KAJIAN SANRECO

Healthcare Professionals Group

Kajian klinikal fasa 2 SANRECO menilai rawatan baharu yang berpotensi, SLN124 (divesiran), untuk pesakit yang menghidap polisitemia vera (PV).

Gambaran Keseluruhan Kajian

SANRECO (NCT05499013) ialah kajian fasa 1/2 dengan fasa peningkatan dos label terbuka diikuti dengan fasa divesiran dirawakkan, dwibuta bagi pesakit yang menghidap PV. Silence Therapeutics kini sedang mencari peserta untuk bahagian fasa 2 kajian.

SANRECO

Titik Akhir Fasa 2

Titik Akhir Utama: Ukur peratusan pesakit dengan hematokrit (Hct) kekal di bawah 45% tanpa flebotomi dari minggu 18 hingga 36

Titik Akhir Sekunder:

  • Bilangan flebotomi yang diperlukan
  • Keselamatan dan kebolehtoleransian
  • Farmakokinetik
  • Hasil kualiti hidup

Jadual Lawatan & Komitmen Masa

Study Duration: Up to 183 weeks (approximately 3.5 years)

  • Screening: 3 weeks
  • On-study participation: 180 weeks (approximately 3.5 years)

Tempoh Fasa 2:

Placebo-Controlled Double-Blind Period (Weeks 0–36)

Tempoh Dwibuta Kawalan Plasebo
(Minggu 0–36)

  • Pesakit menerima divesiran atau plasebo setiap 6 minggu
Double-Blind Extension Period (Weeks 36-144)

 Tempoh Lanjutan Dwibuta
(Minggu 36-144)

  • Penerima plasebo dirawakkan semula untuk menerima divesiran
Double-Blind Extension Period (Weeks 36-144)

 Tempoh Lanjutan Dwibuta
(Minggu 36-144)

  • Penerima plasebo dirawakkan semula untuk menerima divesiran
Open-Label Extension Period (Weeks 36-144)

Tempoh Lanjutan Label Terbuka (Minggu 36-144)

  • Semua peserta menerima divesiran
  • Kekerapan dos akan ditentukan berdasarkan data fasa 2

Pesakit melawati tapak setiap 6 minggu sewaktu kajian.

Pemantauan Keselamatan

Pesakit akan menjalani penilaian keselamatan dan penilaian kesihatan fizikal, klinikal dan makmal yang lain sewaktu lawatan klinik sepanjang tempoh kajian.

Hasil Divesiran Fasa 1

Data awal daripada bahagian fasa 1 kajian SANRECO yang telah lengkap menunjukkan divesiran adalah selamat dan diterima dengan baik oleh pesakit dewasa yang menghidap PV.

SLN124 Phase 1 Results
  • Bahagian SANRECO fasa 1 ialah kajian label terbuka 34-minggu (8 bulan) yang menilai divesiran (3 mg/kg (n=6), 6 mg/kg (n=8) dan 9 mg/kg (n=7)) yang diberikan melalui suntikan subkutaneus setiap 6 minggu sebanyak empat dos, dengan tempoh susulan 16-minggu (kira-kira 4 bulan) berikutan tarikh pemberian dos yang terakhir dalam kalangan 21 pesakit yang menghidap PV. Seramai 21 pesakit (berumur 32-71 tahun) disertakan dalam analisis terkini dengan julat garis dasar Hct 39-59%1.
  • Hasil daripada kajian klinikal SANRECO yang dibentangkan semasa Mesyuarat Tahunan ASH 2024 menunjukkan bahawa divesiran mengurangkan kekerapan flebotomi bagi pesakit (n = 21). Sejumlah 79 flebotomi dilakukan bagi semua pesakit sebelum pemberian dos. Selepas pemberian dos divesiran, lima flebotomi dilakukan sewaktu tempoh rawatan 18-minggu (kira-kira 4 bulan) – kesemuanya pesakit yang menyertai kajian dengan paras HCT garis dasar tinggi (melebihi 45%). Dua flebotomi dilakukan dalam tempoh susukan 16-minggu berikutan pemberian dos yang terakhir. Divesiran juga mencetuskan hepcidin dalam semua pesakit dan mengurangkan hematokrit dalam semua kohort pesakit yang dirawat1.
  • Tambahan lagi, pesakit tidak mengalami apa-apa ketoksikan yang mengehadkan dos. Kebanyakan kesan buruk yang timbul daripada rawatan (TEAE) adalah keterukan gred 1 (84%) dan tiada TEAE melebihi gred 2 dilaporkan. 52 tindak balas had diri ringan di tempat suntikan diperhatikan pada 13/21 peserta1.

Maklumat lanjut tentang SANRECO boleh didapatkan di sini.

1. Kremyanskaya, Marina, dan lain-lain. Initial results from a phase 1/2 study evaluating divesiran, a novel galnac conjugated siRNA, in patients with polycythemia vera (SANRECO). Blood. 2024;144(suppl 1):656. doi:10.1182/blood-2024-205854

  • Bahagian SANRECO fasa 1 ialah kajian label terbuka 34-minggu (8 bulan) yang menilai divesiran (3 mg/kg (n=6), 6 mg/kg (n=8) dan 9 mg/kg (n=7)) yang diberikan melalui suntikan subkutaneus setiap 6 minggu sebanyak empat dos, dengan tempoh susulan 16-minggu (kira-kira 4 bulan) berikutan tarikh pemberian dos yang terakhir dalam kalangan 21 pesakit yang menghidap PV. Seramai 21 pesakit (berumur 32-71 tahun) disertakan dalam analisis terkini dengan julat garis dasar Hct 39-59%1.
  • Hasil daripada kajian klinikal SANRECO yang dibentangkan semasa Mesyuarat Tahunan ASH 2024 menunjukkan bahawa divesiran mengurangkan kekerapan flebotomi bagi pesakit (n = 21). Sejumlah 79 flebotomi dilakukan bagi semua pesakit sebelum pemberian dos. Selepas pemberian dos divesiran, lima flebotomi dilakukan sewaktu tempoh rawatan 18-minggu (kira-kira 4 bulan) – kesemuanya pesakit yang menyertai kajian dengan paras HCT garis dasar tinggi (melebihi 45%). Dua flebotomi dilakukan dalam tempoh susukan 16-minggu berikutan pemberian dos yang terakhir. Divesiran juga mencetuskan hepcidin dalam semua pesakit dan mengurangkan hematokrit dalam semua kohort pesakit yang dirawat1.
  • Tambahan lagi, pesakit tidak mengalami apa-apa ketoksikan yang mengehadkan dos. Kebanyakan kesan buruk yang timbul daripada rawatan (TEAE) adalah keterukan gred 1 (84%) dan tiada TEAE melebihi gred 2 dilaporkan. 52 tindak balas had diri ringan di tempat suntikan diperhatikan pada 13/21 peserta1.

Maklumat lanjut tentang SANRECO boleh didapatkan di sini.

1. Kremyanskaya, Marina, dan lain-lain. Initial results from a phase 1/2 study evaluating divesiran, a novel galnac conjugated siRNA, in patients with polycythemia vera (SANRECO). Blood. 2024;144(suppl 1):656. doi:10.1182/blood-2024-205854