OPERATORI SANITARI
STUDIO SANRECO
Lo studio clinico SANRECO di fase 2 sta valutando un potenziale nuovo trattamento a base di SLN124 (divesiran) per i pazienti affetti da policitemia vera (PV).
Panoramica dello studio
SANRECO (NCT05499013) è uno studio di fase 1/2 con una fase di dose escalation con sperimentazione in aperto, seguita da una fase randomizzata in doppio cieco di divesiran in pazienti affetti da PV. Silence Therapeutics ha aperto le iscrizioni per la fase 2 dello studio.
Endpoint della fase 2
Endpoint principale: Misurare la percentuale di pazienti il cui ematocrito (HCT) resta al di sotto del 45% senza salassi tra le settimane 18 e 36
Endpoint secondari:
- Numero di salassi necessari
- Sicurezza e tolleranza
- Farmacocinetica
- Risultati relativi alla qualità della vita
Programma delle visite e impegno in termini di tempo
Durata dello studio: Fino a 183 settimane (circa 3,5 anni)
- Screening: 3 settimane
- Partecipazione durante lo studio: 180 settimane (circa 3,5 anni)
Periodi della fase 2:
Periodo in doppio cieco controllato con placebo (settimane 0–36)
- I pazienti riceveranno divesiran o il placebo ogni 6 settimane
Periodo di estensione in doppio cieco (settimane 36–144)
- Chi ha ricevuto il placebo viene nuovamente randomizzato al divesiran
Periodo di estensione in doppio cieco (settimane 36–144)
- Chi ha ricevuto il placebo viene nuovamente randomizzato al divesiran
Periodo di estensione con sperimentazione in aperto (settimane 36–144)
- Tutti i partecipanti riceveranno iniezioni di divesiran
- La frequenza del dosaggio verrà determinata in base ai dati della fase 2
Durante lo studio i pazienti vengono visitati ogni 6 settimane.
Monitoraggio della sicurezza
I pazienti saranno sottoposti a valutazioni della sicurezza e ad altre valutazioni fisiche, cliniche e della salute di laboratorio durante le visite cliniche programmate lungo la durata dello studio.
Risultati fase 1 divesiran
I primi dati della completata fase 1 dello studio SANRECO mostrano che divesiran si è rivelato sicuro e ben tollerato da pazienti adulti affetti da PV.
- La fase 1 dello studio SANRECO è un studio con sperimentazione in aperto di 34 settimane (8 mesi) che valuta divesiran (3 mg/kg (n=6), 6 mg/kg (n=8) e 9 mg/kg (n=7)) somministrato con iniezioni sottocutanee ogni 6 settimane per 4 dosi, con un periodo di follow-up di 16 settimane (circa 4 mesi) a seguito della data dell’ultima dose somministrata in 21 pazienti affetti da PV. Nella più recenti analisi è stato incluso un totale di 21 pazienti (32–71 anni di età) con un intervallo di valori di riferimento dell’HCT del 39–59%1.
- I risultati dello studio clinico SANRECO presentati durante il 2024 ASH Annual Meeting hanno dimostrato che divesiran ha ridotto la frequenza dei salassi nei pazienti (n=21). Prima del trattamento i pazienti si erano sottoposti in totale a 79 salassi. A seguito della somministrazione di divesiran, sono stati effettuati 5 salassi durante il periodo di trattamento di 18 settimane (circa 4 mesi), tutti a pazienti che avevano iniziato a partecipare allo studio con livelli di riferimento dell’HCT elevati (superiori al 45%). Nel periodo di follow-up di 16 settimane a seguito dell’ultima dose somministrata sono stati effettuati 2 salassi. Divesiran ha inoltre indotto la produzione di epcidina in tutti i pazienti e ridotto l’ematocrito di tutte le coorti di pazienti sottoposte al trattamento1.
- In aggiunta, i pazienti non hanno sperimentato alcuna tossicità dose-limitante. La maggior parte degli eventi avversi emersi durante il trattamento è stata di grado di gravità 1 (84%) e non sono stati riportati eventi avversi emersi durante il trattamento superiori al grado 2. Sono state osservate 52 reazioni lievi autolimitanti nel sito di iniezione in 13/21 partecipanti1.
Maggiori informazioni in merito a SANRECO sono disponibili qui.
1. Kremyanskaya, Marina, et al. Initial results from a phase 1/2 study evaluating divesiran, a novel galnac conjugated siRNA, in patients with polycythemia vera (SANRECO). Blood. 2024;144(suppl 1):656. doi:10.1182/blood-2024-205854
Risultati fase 1 divesiran
I primi dati della completata fase 1 dello studio SANRECO mostrano che divesiran si è rivelato sicuro e ben tollerato da pazienti adulti affetti da PV.
- La fase 1 dello studio SANRECO è un studio con sperimentazione in aperto di 34 settimane (8 mesi) che valuta divesiran (3 mg/kg (n=6), 6 mg/kg (n=8) e 9 mg/kg (n=7)) somministrato con iniezioni sottocutanee ogni 6 settimane per 4 dosi, con un periodo di follow-up di 16 settimane (circa 4 mesi) a seguito della data dell’ultima dose somministrata in 21 pazienti affetti da PV. Nella più recenti analisi è stato incluso un totale di 21 pazienti (32–71 anni di età) con un intervallo di valori di riferimento dell’HCT del 39–59%1.
- I risultati dello studio clinico SANRECO presentati durante il 2024 ASH Annual Meeting hanno dimostrato che divesiran ha ridotto la frequenza dei salassi nei pazienti (n=21). Prima del trattamento i pazienti si erano sottoposti in totale a 79 salassi. A seguito della somministrazione di divesiran, sono stati effettuati 5 salassi durante il periodo di trattamento di 18 settimane (circa 4 mesi), tutti a pazienti che avevano iniziato a partecipare allo studio con livelli di riferimento dell’HCT elevati (superiori al 45%). Nel periodo di follow-up di 16 settimane a seguito dell’ultima dose somministrata sono stati effettuati 2 salassi. Divesiran ha inoltre indotto la produzione di epcidina in tutti i pazienti e ridotto l’ematocrito di tutte le coorti di pazienti sottoposte al trattamento1.
- In aggiunta, i pazienti non hanno sperimentato alcuna tossicità dose-limitante. La maggior parte degli eventi avversi emersi durante il trattamento è stata di grado di gravità 1 (84%) e non sono stati riportati eventi avversi emersi durante il trattamento superiori al grado 2. Sono state osservate 52 reazioni lievi autolimitanti nel sito di iniezione in 13/21 partecipanti1.
Maggiori informazioni in merito a SANRECO sono disponibili qui.
1. Kremyanskaya, Marina, et al. Initial results from a phase 1/2 study evaluating divesiran, a novel galnac conjugated siRNA, in patients with polycythemia vera (SANRECO). Blood. 2024;144(suppl 1):656. doi:10.1182/blood-2024-205854