DOMANDE FREQUENTI

La PV è un raro tumore del sangue caratterizzato da una produzione eccessiva di globuli rossi2. La PV si manifesta in circa 3,5 milioni di persone in tutto il mondo³.

Lo standard di terapia attuale include una procedura chiamata “salasso” volta a ridurre la percentuale di globuli rossi nel sangue, e/o medicinali per la riduzione del numero di globuli rossi. Al momento non esiste una cura per la PV, e chi ne è affetto presenta un maggiore rischio di eventi cardiovascolari e la potenziale progressione della malattia in mielofibrosi o leucemia^{2,4, 5}.

Divesiran silenzia temporaneamente il gene TMPRSS6, che produce una proteina presente nelle cellule del fegato, incrementando così la produzione di un’altra proteina, chiamata epcidina. Incrementando i livelli di epcidina, divesiran punta a reindirizzare altrove il trasferimento di ferro al midollo osseo, riducendo la produzione di globuli rossi e potenzialmente riducendo il numero di questi ultimi nelle persone che convivono con la PV. Ciò può ridurre la necessità da parte dei pazienti di sottoporsi a salassi e ridurre il rischio di trombi e ictus. In aggiunta, può causare una riduzione dei sintomi legati alla PV come affaticamento, nebbia mentale e prurito.

siRNA sta per short interfering RNA. Le terapie basate su siRNA sfruttano il naturale processo corporeo dell’RNA interference e puntano al trattamento della malattia tramite il silenziamento dei geni che la causano o che contribuiscono a essa. A differenza della terapia genica o dell’editing del genoma, non produce cambiamenti permanenti.

Una sperimentazione clinica è uno studio di ricerca in cui degli esperti prendono in esame dei potenziali trattamenti. I trattamenti possono consistere di nuovi medicinali o dispositivi. Le sperimentazioni cliniche, anche note come studi clinici, devono soddisfare standard e normative specifici. Se dovessi decidere di partecipare a uno studio clinico, sappi che il tuo benessere sarà la priorità principale del team dello studio clinico. Inoltre, potrai abbandonare lo studio clinico in qualsiasi momento.

Gli studi clinici sono fondamentali per capire se nuovi trattamenti sono sicuri ed efficaci. Aiutano a far progredire la ricerca medica e possono portare a migliori terapie future. La partecipazione è volontaria e personale: molti partecipano per aiutare altre persone affette dalla stessa malattia, per trovare un trattamento più efficace o per accedere a una potenziale nuova terapia.

In genere uno studio clinico è composto da 4 fasi principali. Ciascuna fase presenta uno scopo e una pianificazione specifica. Uno studio di fase 1 si concentra sulla valutazione della sicurezza, dei dosaggi e degli effetti collaterali di un medicinale. Uno studio di fase 2 verifica l’efficacia di un medicinale e valuta ulteriormente il profilo di sicurezza. Uno studio di fase 3 serve a confermare l’efficacia del medicinale, monitorare gli effetti collaterali e confrontare il medicinale con i trattamenti standard. Infine, uno studio di fase 4 viene di norma condotto dopo che un medicinale ha ottenuto l’approvazione normativa e serve a monitorare l’efficacia a lungo termine e la sicurezza del nuovo medicinale.

Lo studio SANRECO al momento viene condotto presso 19 sedi in tutto il mondo. Fai clic qui per visualizzare tutte le sedi dello studio.

Non vi è alcun costo associato alla partecipazione a questo studio. Sarà fornita l’organizzazione dei viaggi (come il trasporto). Riceverai inoltre il rimborso delle spese collegate alle visite previste dallo studio, come cibo e parcheggio. Laddove necessario, la sistemazione sarà inclusa.

Per partecipare allo studio SANRECO, devi avere almeno 18 anni, aver ricevuto una diagnosi clinica di policitemia vera e aver avuto bisogno di sottoporti a 3 o più salassi negli ultimi 7 mesi, o 5 o più salassi negli ultimi 12 mesi. Potrebbe essere necessario soddisfare dei criteri ulteriori. Se vuoi saperne di più, compila questo modulo.

Se dovessi sperimentare un evento avverso durante uno studio clinico, segnalalo immediatamente al personale dello studio e, se necessario, rivolgiti a un medico. Hai il diritto a ritirarti dallo studio in qualsiasi momento, e potresti avere diritto a ricevere cure o compensi in base a quanto indicato nel modulo di consenso informato.

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