DOMANDE FREQUENTI

Divesiran silenzia temporaneamente il gene TMPRSS6, che produce una proteina presente nelle cellule del fegato, incrementando così la produzione di un’altra proteina, chiamata epcidina. Incrementando i livelli di epcidina, divesiran punta a reindirizzare altrove il trasferimento di ferro al midollo osseo, riducendo la produzione di globuli rossi e potenzialmente riducendo il numero di questi ultimi nelle persone che convivono con la PV. Ciò può ridurre la necessità da parte dei pazienti di sottoporsi a salassi e ridurre il rischio di trombi e ictus. In aggiunta, può causare una riduzione dei sintomi legati alla PV come affaticamento, nebbia mentale e prurito.

Divesiran viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. I pazienti saranno visitati ogni 6 settimane per ricevere il trattamento e per valutare il loro stato di salute e la loro risposta al trattamento. Le visite possono richiedere fino a 4 ore ciascuna.

I risultati della fase 1 dello studio SANRECO indicano che il divesiran è stato ben tollerato senza tossicità dose-limitanti. Sono stati registrati degli eventi avversi emersi durante il trattamento in 19/21 partecipanti, con l’84% di essi di grado 1. Non ci sono stati eventi avversi gravi legati al trattamento o eventi avversi emersi durante il trattamento che abbiano portato alla sospensione di quest’ultimo¹.

Non vi è alcun costo associato alla partecipazione a questo studio. Sarà fornita l’organizzazione dei viaggi (come il trasporto). I partecipanti riceveranno inoltre il rimborso delle spese collegate alle visite previste dallo studio, come cibo e parcheggio. Laddove necessario, la sistemazione sarà inclusa.

La fase 1 dello studio SANRECO è già stata completata. I relativi dati saranno presentati presso convegni medici nel corso del 2025.

La fase 2 dello studio SANRECO si trova nella fase di iscrizione dei pazienti.

Se un tuo paziente è interessato a partecipare allo studio SANRECO, chiedigli di completare il modulo qui fornito.

Sì. I partecipanti allo studio possono continuare a rivolgersi al loro medico.