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PREGUNTAS FRECUENTES

Healthcare professional FAQs

¿Qué es SLN124 (divesiran)?

Divesiran actúa silenciando temporalmente la producción de la proteína TMPRSS6 que se encuentra en las células del hígado, lo que a su vez aumenta la producción de otra proteína en el cuerpo denominada hepcidina. Al aumentar las concentraciones de hepcidina, divesiran trata de redirigir el suministro de hierro fuera de la médula ósea, disminuyendo la producción de glóbulos rojos y posiblemente también el número de glóbulos rojos de las personas que viven con PV. Esto puede suponer una menor necesidad de realizar flebotomías y disminuir el riesgo de coágulos sanguíneos y accidentes cerebrovasculares. Además, también se pueden reducir los síntomas relacionados con la PV, como fatiga, confusión mental y picor en la piel.

¿Cómo se administra divesiran?

Divesiran se inyecta debajo de la piel. Se verá a los pacientes cada 6 semanas para recibir tratamiento, evaluar su estado de salud y ver cómo responden al tratamiento. Las evaluaciones pueden durar hasta 4 horas cada visita.

¿Cuáles son los efectos secundarios más habituales observados durante el tratamiento con divesiran?

Los resultados de la parte de fase 1 del estudio SANRECO mostraron que divesiran se toleró bien y no presentó toxicidades limitantes de la dosis. 19 de los 21 participantes presentaron acontecimientos adversos a causa del tratamiento, el 84 % de los mismos fueron de grado 1. No hubo acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento ni acontecimientos adversos debidos al tratamiento (TEAE) que llevaran a su suspensión1.

¿Cuáles son los costes de participación en el estudio SANRECO?

No hay ningún coste asociado con la participación en este estudio. Se facilitarán los preparativos del viaje (como el transporte). Asimismo se les reembolsarán los gastos relacionados con las visitas del estudio, como refrigerios y estacionamiento. Se proporcionará alojamiento cuando sea necesario.

¿Ha finalizado la fase 1 del estudio SANRECO?

La parte de fase 1 del estudio SANRECO ya ha finalizado. Además, sus datos se presentarán en reuniones médicas durante todo 2025.

¿Cuál es el estado de la parte de fase 2 del estudio SANRECO?

Actualmente, se está inscribiendo a pacientes en la parte de fase 2 del estudio SANRECO.

Mi paciente está interesado en participar en el estudio clínico SANRECO, ¿a quién debo dirigirme?

Si tiene un paciente que está interesado en el estudio SANRECO, pídale que rellene este formulario aquí.

Si mi paciente se une al estudio clínico, ¿puedo seguir viéndolo como su proveedor de asistencia sanitaria?

Sí. Los participantes del estudio pueden seguir acudiendo a su proveedor de asistencia sanitaria habitual.

1. Kremyanskaya, Marina, et al. Initial results from a phase 1/2 study evaluating divesiran, a novel galnac conjugated siRNA, in patients with polycythemia vera (SANRECO). Blood. 2024;144(suppl 1):656. doi:10.1182/blood-2024-205854