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ESTUDIO SANRECO

Healthcare Professionals Group

El estudio clínico SANRECO de fase 2 está evaluando un posible tratamiento nuevo, SLN124 (divesiran), para pacientes con policitemia vera (PV).

Descripción general del estudio

SANRECO (NCT05499013) es un estudio de fase 1/2 con una fase abierta de aumento de la dosis seguida de una fase aleatorizada, con doble enmascaramiento de divesiran para pacientes con PV. Actualmente Silence Therapeutics está seleccionando participantes para la parte de fase 2 del estudio.

SANRECO

Criterios de valoración de la fase 2

Criterio de valoración principal: medir el porcentaje de pacientes cuyo hematocrito (Hcto.) se mantiene por debajo del 45 % sin flebotomías entre las semanas 18 y 36

Criterios de valoración secundarios:

  • número de flebotomías necesarias
  • seguridad y tolerabilidad
  • farmacocinética
  • resultados de calidad de vida

Programa de visitas y tiempo necesario

Duración del estudio: hasta 183 semanas (aproximadamente 3,5 años)

  • Selección: 3 semanas
  • Participación en el estudio: 180 semanas (aproximadamente 3,5 años)

Períodos de la fase 2:

Placebo-Controlled Double-Blind Period (Weeks 0–36)

Período de doble enmascaramiento controlado con placebo (semanas 0 – 36)

  • Los pacientes reciben divesiran o placebo cada 6 semanas
Double-Blind Extension Period (Weeks 36-144)

Período de extensión con doble enmascaramiento (semanas 36 – 144)

  • Las personas que recibieron placebo son reasignados aleatoriamente a divesiran
Double-Blind Extension Period (Weeks 36-144)

Período de extensión con doble enmascaramiento (semanas 36 – 144)

  • Las personas que recibieron placebo son reasignados aleatoriamente a divesiran
Open-Label Extension Period (Weeks 36-144)

Período de extensión abierta (semanas 36 – 144)

  • Todos los participantes reciben divesiran
  • La frecuencia de las dosis se determinará en función de los datos de la fase 2

Durante el estudio se verá a los pacientes cada 6 semanas.

Supervisión de la seguridad

Los pacientes se someterán a evaluaciones de seguridad y otras exploraciones de salud físicas, clínicas y de laboratorio durante las visitas clínicas programadas a lo largo del estudio.

Resultados de la fase 1 de divesiran

Los primeros datos de la parte de fase 1 ya finalizada del estudio SANRECO muestran que divesiran ha sido seguro y bien tolerado por pacientes adultos con PV.

SLN124 Phase 1 Results
  • La parte de fase 1 de SANRECO fue un estudio abierto de 34 semanas (8 meses) donde se evaluó la administración de divesiran (3 mg/kg (n=6), 6 mg/kg (n=8) y 9 mg/kg (n=7)) por vía subcutánea cada 6 semanas para cuatro dosis, con un período de seguimiento de 16 semanas (aproximadamente 4 meses) después de la fecha de la última dosis administrada a 21 pacientes con PV. En el último análisis se incluyó a 21 pacientes (entre 32 y 71 años de edad) en total, con un intervalo inicial de Hcto. entre el 39 y el 59 %1.
  • Los resultados del estudio clínico SANRECO que se presentaron durante la Reunión Anual 2024 de la ASH mostraron que divesiran redujo la frecuencia de las flebotomías de los pacientes (n=21). Antes de la administración del fármaco, los pacientes realizaron un total de 79 flebotomías. Tras la administración de divesiran, se realizaron cinco flebotomías durante un período de tratamiento de 18 semanas (aproximadamente 4 meses). Todas ellas se realizaron a pacientes que entraron en el estudio con unos altos niveles iniciales de Hcto. (más del 45 %). En el período de seguimiento de 16 semanas después de la última dosis administrada, se realizaron dos flebotomías. Divesiran también causó un aumento de la hepcidina en todos los pacientes y disminuyó el nivel de hematocrito en todos los grupos de pacientes tratados1.
  • Además, ninguno de los pacientes experimentó toxicidad limitante de la dosis. La mayoría de los acontecimientos adversos debidos al tratamiento (TEAE, por sus siglas en inglés) fueron de grado 1 en gravedad (84 %) y no se notificaron TEAE superiores al grado 2. Se observaron 52 reacciones leves y autolimitadas en el lugar de la inyección en 13 de los 21 participantes1.

Puede encontrar más información sobre SANRECO aquí.

1. Kremyanskaya, Marina, et al. Initial results from a phase 1/2 study evaluating divesiran, a novel galnac conjugated siRNA, in patients with polycythemia vera (SANRECO). Blood. 2024;144(suppl 1):656. doi:10.1182/blood-2024-205854

Resultados de la fase 1 de divesiran

Los primeros datos de la parte de fase 1 ya finalizada del estudio SANRECO muestran que divesiran ha sido seguro y bien tolerado por pacientes adultos con PV.

  • La parte de fase 1 de SANRECO fue un estudio abierto de 34 semanas (8 meses) donde se evaluó la administración de divesiran (3 mg/kg (n=6), 6 mg/kg (n=8) y 9 mg/kg (n=7)) por vía subcutánea cada 6 semanas para cuatro dosis, con un período de seguimiento de 16 semanas (aproximadamente 4 meses) después de la fecha de la última dosis administrada a 21 pacientes con PV. En el último análisis se incluyó a 21 pacientes (entre 32 y 71 años de edad) en total, con un intervalo inicial de Hcto. entre el 39 y el 59 %1.
  • Los resultados del estudio clínico SANRECO que se presentaron durante la Reunión Anual 2024 de la ASH mostraron que divesiran redujo la frecuencia de las flebotomías de los pacientes (n=21). Antes de la administración del fármaco, los pacientes realizaron un total de 79 flebotomías. Tras la administración de divesiran, se realizaron cinco flebotomías durante un período de tratamiento de 18 semanas (aproximadamente 4 meses). Todas ellas se realizaron a pacientes que entraron en el estudio con unos altos niveles iniciales de Hcto. (más del 45 %). En el período de seguimiento de 16 semanas después de la última dosis administrada, se realizaron dos flebotomías. Divesiran también causó un aumento de la hepcidina en todos los pacientes y disminuyó el nivel de hematocrito en todos los grupos de pacientes tratados1.
  • Además, ninguno de los pacientes experimentó toxicidad limitante de la dosis. La mayoría de los acontecimientos adversos debidos al tratamiento (TEAE, por sus siglas en inglés) fueron de grado 1 en gravedad (84 %) y no se notificaron TEAE superiores al grado 2. Se observaron 52 reacciones leves y autolimitadas en el lugar de la inyección en 13 de los 21 participantes1.

Puede encontrar más información sobre SANRECO aquí.

1. Kremyanskaya, Marina, et al. Initial results from a phase 1/2 study evaluating divesiran, a novel galnac conjugated siRNA, in patients with polycythemia vera (SANRECO). Blood. 2024;144(suppl 1):656. doi:10.1182/blood-2024-205854