MEDIZINISCHE FACHKRÄFTE
DIE SANRECO-STUDIE
In der klinischen Studie der Phase II SANRECO wird eine potenzielle neue Behandlung, SLN124 (Divesiran), für Patienten mit Polycythaemia vera (PV) untersucht.
Überblick über die Studie
SANRECO (NCT05499013) ist eine Studie der Phase I/II mit einer offenen Dosis-Eskalationsphase, gefolgt von einer randomisierten, doppelblinden Phase mit Divesiran bei Patienten mit PV. Silence Therapeutics rekrutiert derzeit Teilnehmer für die Phase-II-Studie.
Endpunkte der Phase II
Primärer Endpunkt: Bestimmung des Prozentsatzes der Patienten, deren Hämatokrit (Hct) zwischen Woche 18 und 36 ohne Aderlässe unter 45 % bleibt
Sekundäre Endpunkte:
- Anzahl der erforderlichen Aderlässe
- Sicherheit und Verträglichkeit
- Pharmakokinetik
- Ergebnisse zur Lebensqualität (QoL)
Besuchsterminplan und Zeitaufwand
Dauer der Studie: bis zu 183 Wochen (etwa 3 1/2 Jahre)
- Voruntersuchungszeitraum: 3 Wochen
- Studienteilnahme: 180 Wochen (etwa 3 1/2 Jahre)
Studienzeiträume in Phase II:
Placebo-kontrollierter, doppelblinder Studienzeitraum (Wochen 0–36)
- Die Patienten erhalten alle 6 Wochen entweder Divesiran oder Placebo.
Doppelblinder Verlängerungszeitraum (Wochen 36-144)
- Die Placebo-Empfänger werden erneut randomisiert, und zwar zu Divesiran.
Doppelblinder Verlängerungszeitraum (Wochen 36-144)
- Die Placebo-Empfänger werden erneut randomisiert, und zwar zu Divesiran.
Offener Verlängerungszeitraum (Wochen 36-144)
- Alle Teilnehmer erhalten Divesiran.
- Das Dosierungsintervall wird auf Grundlage der Daten aus Phase II festgelegt.
Die Patienten werden während der Studie alle 6 Wochen untersucht.
Sicherheitsüberwachung
Die Patienten werden im Verlauf der Studie bei geplanten Besuchsterminen im Prüfzentrum Sicherheitsbewertungen und anderen körperlichen, klinischen und Labor-Untersuchungen zur Bewertung Ihres Gesundheitszustands unterzogen.
Ergebnisse der Phase-I-Studie mit Divesiran
Erste Daten aus dem bereits abgeschlossenen Phase-I-Teil der SANRECO-Studie zeigen, dass Divesiran bei erwachsenen Patienten mit PV sicher und gut verträglich war.
- Die Phase I von SANRECO ist eine 34-wöchige (8 Monate) offene Studie zur Bewertung von Divesiran (3 mg/kg (n=6), 6 mg/kg (n=8) und 9 mg/kg (n=7)), das 21 Patienten mit PV alle Wochen subkutan in vier Dosen verabreicht wird, mit einem Nachbeobachtungszeitraum von 16 Wochen (ca. 4 Monate) nach der letzten verabreichten Dosis. Insgesamt wurden 21 Patienten (im Alter von 32-71 Jahren) mit einem Hct-Ausgangswert von 39-59 % in die aktuelle Analyse einbezogen1.
- Die Ergebnisse der klinischen Studie SANRECO, die auf dem ASH-Jahreskongress 2024 vorgestellt wurden, zeigten, dass Divesiran die Häufigkeit der Aderlässe bei den Patienten (n = 21) reduziert hat. Vor der Verabreichung von Divesiran wurden bei allen Patienten insgesamt 79 Aderlässe durchgeführt. Nach der Verabreichung von Divesiran erfolgten während des 18-wöchigen (ca. 4 Monate) Behandlungszeitraums fünf Aderlässe – alle bei Patienten, die mit einem hohen HCT-Ausgangswert (über 45 %) an der Studie teilnahmen. Zwei Aderlässe erfolgten im 16-wöchigen Nachbeobachtungszeitraum nach der letzten verabreichten Dosis. Divesiran induzierte außerdem bei allen Patienten Hepcidin und senkte den Hämatokritwert bei allen behandelten Patientenkohorten1.
- Außerdem traten bei den Patienten keine dosislimitierenden Toxizitäten auf. Die meisten therapieassoziierten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) waren vom Schweregrad 1 (84 %), und es wurden keine TEAEs über Schweregrad 2 gemeldet. 52 leichte selbstlimitierende Reaktionen an der Injektionsstelle wurden bei 13/21 Teilnehmern beobachtet1.
Weitere Informationen über SANRECO finden Sie hier.
1. Kremyanskaya, Marina, et al. Initial results from a phase 1/2 study evaluating divesiran, a novel galnac conjugated siRNA, in patients with polycythemia vera (SANRECO). Blood. 2024;144(suppl 1):656. doi:10.1182/blood-2024-205854
Ergebnisse der Phase-I-Studie mit Divesiran
Erste Daten aus dem bereits abgeschlossenen Phase-I-Teil der SANRECO-Studie zeigen, dass Divesiran bei erwachsenen Patienten mit PV sicher und gut verträglich war.
- Die Phase I von SANRECO ist eine 34-wöchige (8 Monate) offene Studie zur Bewertung von Divesiran (3 mg/kg (n=6), 6 mg/kg (n=8) und 9 mg/kg (n=7)), das 21 Patienten mit PV alle Wochen subkutan in vier Dosen verabreicht wird, mit einem Nachbeobachtungszeitraum von 16 Wochen (ca. 4 Monate) nach der letzten verabreichten Dosis. Insgesamt wurden 21 Patienten (im Alter von 32-71 Jahren) mit einem Hct-Ausgangswert von 39-59 % in die aktuelle Analyse einbezogen1.
- Die Ergebnisse der klinischen Studie SANRECO, die auf dem ASH-Jahreskongress 2024 vorgestellt wurden, zeigten, dass Divesiran die Häufigkeit der Aderlässe bei den Patienten (n = 21) reduziert hat. Vor der Verabreichung von Divesiran wurden bei allen Patienten insgesamt 79 Aderlässe durchgeführt. Nach der Verabreichung von Divesiran erfolgten während des 18-wöchigen (ca. 4 Monate) Behandlungszeitraums fünf Aderlässe – alle bei Patienten, die mit einem hohen HCT-Ausgangswert (über 45 %) an der Studie teilnahmen. Zwei Aderlässe erfolgten im 16-wöchigen Nachbeobachtungszeitraum nach der letzten verabreichten Dosis. Divesiran induzierte außerdem bei allen Patienten Hepcidin und senkte den Hämatokritwert bei allen behandelten Patientenkohorten1.
- Außerdem traten bei den Patienten keine dosislimitierenden Toxizitäten auf. Die meisten therapieassoziierten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) waren vom Schweregrad 1 (84 %), und es wurden keine TEAEs über Schweregrad 2 gemeldet. 52 leichte selbstlimitierende Reaktionen an der Injektionsstelle wurden bei 13/21 Teilnehmern beobachtet1.
Weitere Informationen über SANRECO finden Sie hier.
1. Kremyanskaya, Marina, et al. Initial results from a phase 1/2 study evaluating divesiran, a novel galnac conjugated siRNA, in patients with polycythemia vera (SANRECO). Blood. 2024;144(suppl 1):656. doi:10.1182/blood-2024-205854