ЗДРАВНИ СПЕЦИАЛИСТИ

ПРОУЧВАНЕ SANRECO

Healthcare Professionals Group

Клиничното проучване SANRECO фаза 2 оценява потенциално ново лечение, SLN124 (Divesiran), за пациенти с полицитемия вера (ПВ).

Общо описание на проучването

SANRECO (NCT05499013) е проучване във фаза 1/2 с отворена фаза на увеличаване на дозата, последвана от рандомизирана, двойно-сляпа фаза на Divesiran при пациенти с ПВ. Silence Therapeutics в момента набира участници за фаза 2 на проучването.

SANRECO

Крайни точки на фаза 2

Първостепенна крайна точка: Измерване на процента на пациентите, чийто хематокрит (Hct) остава под 45% без флеботомии между 18-та и 36-та седмица.

Второстепенни критерии за крайна оценка (крайни точки)

  • Брой необходими флеботомии
  • Безопасност и поносимост
  • Фармакокинетика
  • Резултати, свързани с качеството на живот

График на посещенията и времева ангажираност

Продължителност на изпитването: До 183 седмици (приблизително 3,5 години)

  • Скрининг: 3 седмици
  • Относно участието в проучването: 180 седмици (приблизително 3,5 години)

Периоди на фаза 2:

Placebo-Controlled Double-Blind Period (Weeks 0–36)

Плацебо-контролиран двойно-сляп период (седмици 0–36)

  • Пациентите приемат Divesiran или плацебо на всеки 6 седмици.
Double-Blind Extension Period (Weeks 36-144)

Двойно-сляп удължен период (36–144 седмици)

  • Пациентите, получили плацебо, се преразпределят на случаен принцип към групата, лекувана с Divesiran.
Double-Blind Extension Period (Weeks 36-144)

Двойно-сляп удължен период (36–144 седмици)

  • Пациентите, получили плацебо, се преразпределят на случаен принцип към групата, лекувана с Divesiran.
Open-Label Extension Period (Weeks 36-144)

Открит удължен период (36–144 седмици)

  • Всички участници приемат Divesiran
  • Честотата на дозите ще бъде определена въз основа на данните от фаза 2.

Пациентите се наблюдават на всеки 6 седмици по време на проучването.

Проследяване на безопасността

Пациентите ще преминат оценки на безопасността и други физически, клинични и лабораторни здравни прегледи по време на посещенията в клиниката, насрочени за периода на проучването.

Резултати от фаза 1 на Divesiran

Ранни данни от завършената фаза 1 на проучването SANRECO показват, че Divesiran е безопасен и се понася добре от възрастни пациенти с ПВ.

SLN124 Phase 1 Results
  • Фаза 1 на SANRECO е 34-седмично (8 месеца) отворено проучване за оценка на Divesiran (3 mg/kg (n=6), 6 mg/kg (n=8) и 9 mg/kg (n=7)), прилаган подкожно на всеки 6 седмици в четири дози, с 16-седмичен (приблизително 4 месеца) период на проследяване след датата на последната прилагана доза при 21 пациенти с ПВ. В последния анализ бяха включени общо 21 пациенти (на възраст 32-71 години) с изходно ниво на хематокрит в диапазона 39-59%.1.
  • Резултатите от клиничното проучване SANRECO, представени по време на годишната среща на ASH през 2024 г., показаха, че Divesiran намалява честотата на флеботомията при пациенти (n = 21). Общо 79 флеботомии бяха извършени при всички пациенти преди дозирането. Последващо назначаване на Divesiran, пет флеботомии са извършени по време на 18-седмичния (приблизително 4 месеца) период на лечение – всички при пациенти, които са започнали проучването с високи изходни нива на HCT (над 45%). Две флеботомии са настъпили в 16-седмичния период на проследяване след последната приложена доза. Divesiran също индуцира хепсидин при всички пациенти и намалява хематокрита във всички групи пациенти, лекувани с него.1.
  • Освен това, пациентите не са изпитвали никакви токсични ефекти, ограничаващи дозата. Повечето нежелани реакции, възникнали по време на лечението (TEAE), бяха от степен 1 по тежест (84%) и не бяха докладвани TEAE над степен 2. 52 леки самоограничаващи се реакции на мястото на инжектиране бяха наблюдавани при 13/21 участници.1.

Повече информация за SANRECO можете да намерите тук.

1. Kremyanskaya, Marina, et al. Initial results from a phase 1/2 study evaluating divesiran, a novel galnac conjugated siRNA, in patients with polycythemia vera (SANRECO). Blood. 2024;144(suppl 1):656. doi:10.1182/blood-2024-205854

Divesiran Phase 1 Results

Early data from the completed phase 1 portion of the SANRECO study show divesiran has been safe and well tolerated by adult patients with PV.

  • The phase 1 portion of SANRECO is a 34-week (8 months), open-label study evaluating divesiran (3 mg/kg (n=6), 6 mg/kg (n=8) and 9 mg/kg (n=7)) administered subcutaneously every 6 weeks for four doses, with a 16-week (approximately 4 months) follow-up period following the date of the last administered dose in 21 patients with PV. A total of 21 patients (32-71 years of age) were included in the latest analysis with a Hct baseline range of 39-59%1.
  • Results from the SANRECO clinical study presented during the 2024 ASH Annual Meeting showed that divesiran reduced phlebotomy frequency in patients (n = 21). A total of 79 phlebotomies occurred across all patients prior to dosing. Following divesiran dosing, five phlebotomies occurred during the 18-week (approximately 4 months) treatment period – all were in patients who entered the study with high baseline HCT levels (over 45%). Two phlebotomies occurred in the 16-week follow-up period following the last administered dose. Divesiran also induced hepcidin in all patients and decreased hematocrit in all cohorts of patients treated1.
  • Additionally, patients did not experience any dose-limiting toxicities. Most treatment-emergent adverse effects (TEAEs) were grade 1 in severity (84%) and there were no TEAEs above grade 2 reported. 52 mild self-limiting injection site reactions were observed in 13/21 participants1.

More information about SANRECO can be found here.

1. Kremyanskaya, Marina, et al. Initial results from a phase 1/2 study evaluating divesiran, a novel galnac conjugated siRNA, in patients with polycythemia vera (SANRECO). Blood. 2024;144(suppl 1):656. doi:10.1182/blood-2024-205854