ЧЕСТО ЗАДАВАНИ ВЪПРОСИ

ПВ е рядък вид рак на кръвта, характеризиращ се с прекомерно производство на червени кръвни клетки². ПВ засяга приблизително 3,5 милиона души по целия свят³.

Настоящият стандарт на лечение включва процедура, наречена флеботомия, която намалява процента на червените кръвни клетки в кръвта, и/или медикаменти за намаляване на броя им. Към момента не съществува лечение за ПВ и хората, страдащи от това заболяване, са изложени на повишен риск от сърдечно-съдови инциденти и потенциално развитие на миелофиброза или левкемия^{2,4, 5}.

Divesiran действа, като временно заглушава производството на протеина TMPRSS6, който се намира в чернодробните клетки, което от своя страна увеличава производството на друг протеин, наречен хепсидин. Чрез повишаване нивата на хепсидин, Divesiran има за цел да пренасочи доставката на желязо от костния мозък, като понижи производството на червени кръвни клетки и потенциално намали високия брой на червените кръвни клетки при хора, страдащи от ПВ. Това може да намали необходимостта от флеботомии и да понижи риска от образуване на кръвни съсиреци и инсулти. Освен това, симптомите, свързани с ПВ, като умора, замъгляване на съзнанието и сърбеж на кожата, могат да бъдат намалени.

siRNA е малка интерферираща РНК. siRNA терапиите действат, като използват естествения процес на РНК интерференция в организма и имат за цел да лекуват заболявания, като „заглушават“ гените, които ги причиняват или допринасят за тях. За разлика от генната терапия или редактирането, тя не води до трайни промени.

Клиничното проучване е научно изследване, при което експерти проучват потенциални методи на лечение. Леченията могат да бъдат нови лекарства или устройства. Клиничните проучвания, известни още като клинични изследвания, трябва да отговарят на специфични стандарти и изисквания. Ако решите да се включите в клинично проучване, имайте предвид, че Вашето благосъстояние е най-важен приоритет за екипа на клиничното проучване. Можете да напуснете това проучване по всяко време.

Клиничните проучвания са от съществено значение за разбирането дали новите лечения са безопасни и ефективни. Те спомагат за напредъка на медицинските изследвания и могат да доведат до по-добро здравеопазване в бъдеще. Участието е доброволно и лично – много хора се присъединяват, за да помогнат на други хора със същото заболяване, да намерят по-добро лечение или да получат достъп до потенциално ново лечение.

Обикновено има четири основни фази на клиничните проучвания (фаза 1 до фаза 4). Всяка фаза има конкретна цел и дизайн на проучването. Фаза 1 на проучването се фокусира върху оценката на безопасността, дозировката и страничните ефекти на даден лекарствен продукт. Фаза 2 на проучването оценява ефективността на лекарството и допълнително оценява профила на безопасност. Фаза 3 на проучването се използва за потвърждаване на ефективността на лекарството, наблюдение на нежеланите реакции и сравняване на лекарството със стандартните лечения. Накрая, фаза 4 от проучването обикновено се провежда, след като лекарството е получило регулаторно одобрение, и се използва за наблюдение на дългосрочната ефективност и безопасност на новото лекарство.

Проучването SANRECO понастоящем се провежда на 19 места по целия свят. Моля, щракнете тук, за да видите всички места на проучването.

Участието в проучването е безплатно. Пътуването (включително транспорт) ще бъде осигурено. Ще Ви бъдат възстановени и разходите, свързани с посещенията, свързани с проучването, като например за освежителни напитки и паркинг. При необходимост ще бъде осигурено настаняване.

За да участвате в проучването SANRECO, трябва да сте най-малко на 18 навършени години, да имате клинична диагноза полицитемия вера и да сте били подложени на 3 или повече флеботомии през последните 7 месеца или 5 или повече през последните 12 месеца. Могат да бъдат необходими и допълнителни критерии. Ако желаете да научите повече за това проучване, моля, попълнете този формуляр .

Ако по време на клиничното проучване възникне нежелано събитие, съобщете незабавно на персонала, ангажиран с проучването и потърсете медицинска помощ, ако е необходимо. Имате право да се откажете от участието в проучването по всяко време и може да имате право на грижи или компенсация, както е посочено във формуляра за информирано съгласие.

Моля, щракнете тук, за да се свържете с нас, ако желаете повече информация за проучването SANRECO.